美国食品和药物管理局日前通过加速审批通道批准一款抗癌新药，用于治疗恶性实体瘤。这是该机构第二次批准基于不同肿瘤的共同“生物标记物”而非肿瘤病灶的抗癌药，成为抗癌药开发的一种新范式。

美药管局26日发布公报说，新获批的药物Vitrakvi可用于治疗“神经酪氨酸激酶受体”（NTRK）基因与无关基因发生异常融合并导致蛋白变异的实体瘤，这是第一款靶向这种变异的抗癌药。

这种NTRK基因融合实体瘤不局限于特定细胞或组织，它是可能发生在身体任何部位的癌症，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等。

美药管局局长斯科特·戈特利布说，这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征，而非基于身体组织，这是一个重要转变，它反映了抗癌疗法的进步，即利用生物标记物开发更精准、更具靶向性的药物。

该药的临床试验共招募55名儿童和成人患者，他们均患有这种基因融合导致的转移性实体瘤，无耐药变异，且外科切除可能导致严重病变，也没有其他令人满意的替代性疗法。

临床试验结果显示，志愿者不同类型的实体瘤对该药物有75%的总体响应率，其中73%的响应持续至少6个月，39%的响应持续一年或一年以上。癌症类型包括软组织肉瘤、唾腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌等。

2017年5月，美药管局批准第一款不针对特定肿瘤的抗癌药Pembrolizumab，它可用于一系列“错配修复”基因缺陷导致的癌症，类型包括结肠癌、胃癌、胰腺癌、甲状腺癌等。

/新华社